- VG901 เป็นระบบบําบัดคลินิกแรกและเพียงระบบเดียวที่ออกแบบมาเพื่อส่งยีน CNGA1 ที่มีฤทธิ์ต่อเซลล์ต้นกําเนิดของเซลล์รับแสงในเรตินาให้กับผู้ป่วยโรคต้อหินฝอย
- VG901 ใช้เทคโนโลยีรุ่นถัดไปของ ViGeneron ชื่อ vgAAV ซึ่งสามารถฉีดเข้าตาได้ (IVT) เพื่อเพิ่มความสะดวกในการส่งยารักษา การแพร่กระจายของเวกเตอร์ที่กว้างขวางมากขึ้น และลดความเสี่ยงของความเสียหายต่อเรตินาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดใต้เรตินา
- VG901 ได้รับการกําหนดเป็นยารักษาโรคหายากจาก FDA
(SeaPRwire) – มิวนิก ประเทศเยอรมนี, 10 เมษายน 2567 – ViGeneron GmbH ซึ่งเป็นบริษัทระดับคลินิกรุ่นถัดไปด้านการรักษาด้วยยีน ได้ประกาศว่าผู้ป่วยรายแรกได้รับการฉีดยาของ VG901 เพื่อรักษาโรคต้อหินฝอย (RP) ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน CNGA1 ความก้าวหน้านี้เป็นการพัฒนาที่สําคัญขณะที่บริษัทยังคงใช้เทคโนโลยีรุ่นถัดไปเพื่อพัฒนาระบบรักษาด้วยยีนที่นํานวัตกรรมมาตอบโจทย์ความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญ
“การส่งยีน CNGA1 ที่มีฤทธิ์ต่อเซลล์รับแสงในเรตินา VG901 นั้นมีศักยภาพในการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรคต้อหินฝอยที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน CNGA1” คณะผู้เชี่ยวชาญจากศูนย์โรคตาและโรคตาหายากที่มหาวิทยาลัยทืบิงเงน ประเทศเยอรมนี กล่าว และหวังว่าจะสามารถช่วยผู้ป่วยได้อย่างมีนัยสําคัญ
“การฉีดยารักษาผู้ป่วยรายแรกในการทดลองคลินิกระยะ Ib ของ VG901 เป็นก้าวสําคัญสําหรับบริษัทและผู้ป่วยที่เราต้องการช่วยเหลือ” ดร. แคโรไลน์ แมน ซู ผู้ร่วมก่อตั้งและซีอีโอของ ViGeneron กล่าว “ไม่เพียงแต่การทดลองคลินิกระยะ Ib นี้ออกแบบมาเพื่อให้ข้อมูลสําคัญเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพต้นต่อ VG901 แต่ยังเป็นก้าวสําคัญในการยืนยันเทคโนโลยีเวกเตอร์รุ่นถัดไปของเราที่ชื่อ vgAAV ซึ่งแสดงประสิทธิภาพการแพร่กระจายที่สูงกว่าและอํานวยความสะดวกในการฉีดเข้าตาได้”
การทดลองคลินิกระยะ Ib นี้เป็นการศึกษากลุ่มเปิด การศึกษาระดับขนาดเดียว และไม่มีกลุ่มควบคุม ซึ่งศึกษาความปลอดภัย ความเป็นพิษ และประสิทธิภาพต้นต่อของการฉีด VG901 ซึ่งเป็นระบบรักษาด้วยยีนยีน CNGA1 รุ่นแรกสําหรับ RP ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนนี้โดยวิธีการฉีดเข้าตา เพื่อข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลอง โปรดเยี่ยมชม clinicaltrial.gov []
เกี่ยวกับโรคต้อหินฝอย (RP)
โรคต้อหินฝอย (RP) เป็นกลุ่มโรคที่เกี่ยวข้องกันที่ทําให้สายตาลดลงอย่างต่อเนื่อง RP แสดงอาการต้นเป็นตาบอดในกลางคืนช่วงเด็กหรือวัยรุ่นต้น แล้วค่อยๆ ขยายไปที่สายตารอบข้างและ “ตาอับ” สายตากลางลดลง ความคมชัดลดลง และสุดท้ายอาจสูญเสียการมองเห็นทั้งหมด RP เป็นโรคตาเกิดพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุด ประมาณกระจายในประชากร 1 ใน 3,500 ถึง 1 ใน 4,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรปตามลําดับ การกลายพันธุ์ของยีน CNGA1 ซึ่งเป็นหน่วยย่อยของช่องผ่านกระแสไอออนในเซลล์รับแสงชนิดรอด รายงานว่าสาเหตุประมาณ 2-8% ของ RP รูปแบบถ่ายทอดอัตโนมัติรีเสสซีฟ (arRP)
บทความนี้ให้บริการโดยผู้ให้บริการเนื้อหาภายนอก SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ไม่ได้ให้การรับประกันหรือแถลงการณ์ใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับบทความนี้
หมวดหมู่: ข่าวสําคัญ ข่าวประจําวัน
SeaPRwire จัดส่งข่าวประชาสัมพันธ์สดให้กับบริษัทและสถาบัน โดยมียอดการเข้าถึงสื่อกว่า 6,500 แห่ง 86,000 บรรณาธิการและนักข่าว และเดสก์ท็อปอาชีพ 3.5 ล้านเครื่องทั่ว 90 ประเทศ SeaPRwire รองรับการเผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์เป็นภาษาอังกฤษ เกาหลี ญี่ปุ่น อาหรับ จีนตัวย่อ จีนตัวเต็ม เวียดนาม ไทย อินโดนีเซีย มาเลเซีย เยอรมัน รัสเซีย ฝรั่งเศส สเปน โปรตุเกส และภาษาอื่นๆ