– การประชุมโทรศัพท์จะจัดขึ้นเวลา 8:45 น. EDT –
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15 ก.ย. 2023 — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ประกาศในวันนี้ว่า คณะกรรมการยาเพื่อการใช้ในมนุษย์ (CHMP) ของสํานักงานยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) ได้ให้ความเห็นในเชิงลบต่อการแปลงใบอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไขเป็นใบอนุญาตการตลาดเต็มรูปแบบของ Translarna
(ataluren) สําหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบ Duchenne จากการกลายพันธุ์ของโนนเซนส์ (nmDMD) ความเห็นในเชิงลบนี้ยังครอบคลุมถึงการต่ออายุใบอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไขที่มีอยู่ PTC วางแผนที่จะส่งคําขอการพิจารณาใหม่ตามแนวทางของ EMA Translarna จะยังคงอยู่ในตลาดและพร้อมให้บริการแก่ผู้ป่วย nmDMD จนกว่ากระบวนการพิจารณาใหม่จะเสร็จสิ้นลง โดยอิงจากแนวทางด้านกระบวนการของ CHMP คาดว่าความเห็นหลังจากกระบวนการพิจารณาใหม่จะเกิดขึ้นใน มกราคม 2024 พร้อมกับการให้สัตยาบันต่อความเห็นของ EC ภายใน 67 วันถัดมา
“เราประหลาดใจและผิดหวังอย่างมากกับการตัดสินใจของ CHMP เนื่องจากโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่ดีมากและเป็นที่ยอมรับของ Translarna” กล่าวโดย Matthew B. Klein, M.D., ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร, PTC Therapeutics, Inc. “แน่นอนว่าการตัดสินใจนี้สร้างความเสียใจอย่างมากสําหรับเด็กชายและหนุ่มชายนับร้อยคนใน ยุโรป ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบ Duchenne จากการกลายพันธุ์ของโนนเซนส์ ซึ่งไม่มีการรักษาอื่นใดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับพวกเขา เราจะส่งคําขอการพิจารณาใหม่ต่อ CHMP เพื่อยกเลิกความเห็นนี้ เช่นเดียวกับที่เราเคยทําในประวัติศาสตร์ทางกฎระเบียบของ Translarna ใน ยุโรป”
Translarna ได้รับใบอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไขใน ยุโรป ในปี 2014 ตามผลการศึกษา 007 และใบอนุญาตแบบมีเงื่อนไขนี้ได้รับการต่ออายุในปี 2017 ในฐานะส่วนหนึ่งของการต่ออายุใบอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไข PTC ตกลงที่จะดําเนินการทดลองแบบมียาหลอกเป็นครั้งที่สามอย่างเฉพาะเจาะจง การศึกษา 041 PTC ได้แบ่งปันผลการศึกษา 041 ซึ่งรวมถึงผลที่มีนัยสําคัญในเชิงสถิติอย่างเห็นได้ชัดบนหลายประเด็นสําคัญในกลุ่มประชากรทั้งหมดที่ลงทะเบียนเข้าร่วมการศึกษา 359 คน แม้ว่าจะไม่บรรลุนัยสําคัญทางสถิติในการวิเคราะห์กลุ่มย่อยหลัก
ข้อมูลจากการศึกษา 041 รวมถึงข้อมูลจากการทดลองแบบมียาหลอกสองครั้งก่อนหน้านี้ — การศึกษา 007 และ 020 — เป็นพื้นฐานของการพิจารณาและการตัดสินใจของ CHMP หลักฐานสนับสนุนประสิทธิภาพเพิ่มเติมรวมถึงการวิเคราะห์อภิมานอย่างแข็งแกร่งที่แสดงประโยชน์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติอย่างชัดเจนต่อหลายประเด็นสําคัญของโรค รวมถึงการทดสอบการเดิน 6 นาที (6MWD) การประเมินการเดินแบบ North Star และการทดสอบการทําหน้าที่เวลา นอกจากนี้ยังมีการวิเคราะห์ทะเบียน STRIDE ในโลกแห่งความเป็นจริง ซึ่งรวมถึงเด็กชาย 300 คนที่ได้รับการรักษาเป็นเวลาเฉลี่ยมากกว่า 5.5 ปี แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย Translarna ระยะยาวชะลอเวลาการสูญเสียการเดินได้ 3.5 ปี เป็นส่วนหนึ่งของชุดข้อมูลเพื่อยืนยันประโยชน์จากการรักษาระยะยาวที่มีความหมาย นอกจากนี้ Translarna ยังมีโปร