(SeaPRwire) – หน่วยงานควบคุมยาของสหราชอาณาจักรได้อนุมัติการรักษาด้วยยีนบําบัดครั้งแรกของโลกสําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว ซึ่งอาจช่วยเหลือพัน ๆ คนที่ป่วยเป็นโรคนี้ในสหราชอาณาจักร
ในการแถลงข่าวเมื่อวันพฤหัสบดี หน่วยงาน Medicines and Healthcare Regulatory Agency กล่าวว่าได้อนุมัติ Casgevy เป็นยารักษาโรคแรกที่ใช้เครื่องมือการแก้ไขยีน CRISPR ซึ่งทําให้ผู้สร้างได้รับรางวัลโนเบล
หน่วยงานอนุมัติการรักษาสําหรับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและธาลัสซีเมียที่มีอายุตั้งแต่ 12 ปีขึ้นไป Casgevy ผลิตโดย Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. และ CRISPR Therapeutics ซึ่งจนถึงปัจจุบันการปลูกถ่ายไขกระดูกเลือดซึ่งเป็นวิธีการรักษาที่ยากลําบากมากและมีผลข้างเคียงรุนแรง เป็นวิธีการรักษาเพียงวิธีเดียวที่สามารถรักษาได้อย่างถาวร
“อนาคตของการรักษาโรคที่สําคัญนั้นอยู่ที่เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR” ดร. เฮเลน โอนีล จาก University College London กล่าว “การใช้คําว่า ‘รักษา’ เกี่ยวกับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวหรือธาลัสซีเมียนั้นไม่เคยเป็นไปได้มาก่อน” เธอเรียกการอนุมัติยีนบําบัดของ MHRA ว่าเป็น “จุดสําคัญในประวัติศาสตร์”
ทั้งโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและธาลัสซีเมียเกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมของยีนที่สร้างเฮโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนในเม็ดเลือดแดงที่ขนส่งออกซิเจน
สําหรับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว – ซึ่งพบได้บ่อยในบุคคลที่มีเชื้อสายแอฟริกันหรือคาริบเบียน – การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมทําให้เม็ดเลือดแดงมีรูปร่างเป็นครึ่งวงเดือน ซึ่งอาจกีดขวางการไหลเวียนเลือดและทําให้เกิดอาการปวดรุนแรง ความเสียหายต่ออวัยวะ โรคหลอดเลือดสมอง และปัญหาอื่นๆ
สําหรับผู้ป่วยธาลัสซีเมีย การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมสามารถทําให้เกิดภาวะโลหิตจางรุนแรง ผู้ป่วยจะต้องได้รับเลือดจากบุคคลอื่นมาช่วยทุกๆสองสัปดาห์ และต้องรับยาและฉีดยาตลอดชีวิต ธาลัสซีเมียพบบ่อยในบุคคลที่มีเชื้อสายเอเชียใต้ เอเชียตะวันออกเฉียงใต้ และตะวันออกกลาง
ยารักษาโรคใหม่ Casgevy ทํางานโดยเป้าหมายยีนที่มีปัญหาในเซลล์ต้นกําเนิดไขกระดูกของผู้ป่วย เพื่อให้ร่างกายสามารถสร้างเฮโมโกลบินที่ทํางานได้อย่างถูกต้อง
ผู้ป่วยจะได้รับยาเคมีบําบัดก่อน แล้วแพทย์จะนําเซลล์ต้นกําเนิดไขกระดูกออกจากร่างกายของผู้ป่วย และใช้เทคนิคการแก้ไขยีนในห้องปฏิบัติการเพื่อแก้ไขยีนที่มีปัญหา จากนั้นนําเซลล์กลับเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อรักษาโรคอย่างถาวร ผู้ป่วยต้องเข้าโรงพยาบาลอย่างน้อยสองครั้ง – ครั้งหนึ่งเพื่อเก็บเซลล์ต้นกําเนิดไขกระดูก และอีกครั้งเพื่อรับเซลล์ที่แก้ไขแล้ว
บทความนี้ให้บริการโดยผู้ให้บริการเนื้อหาภายนอก SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ไม่ได้ให้การรับประกันหรือแถลงการณ์ใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับบทความนี้
หมวดหมู่: ข่าวสําคัญ ข่าวประจําวัน
SeaPRwire ให้บริการกระจายข่าวประชาสัมพันธ์แก่ลูกค้าทั่วโลกในหลายภาษา(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow)
หน่วยงานควบคุมของสหราชอาณาจักรกล่าวว่าการอนุมัติยีนบําบัดสําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวขึ้นอยู่กับการศึกษากับ 29 ผู้ป่วย ซึ่ง 28 คนรายงานว่าไม่มีอาการปวดรุนแรงเป็น